Enfermedad de Fabry

Enfermedad de Fabry

¿Qué es la enfermedad de Fabry?

La enfermedad de Fabry es hereditaria. Puede tener muchos síntomas diferentes, que incluyen dolor en las manos y los pies y un tipo específico de erupción.

Cuando tiene la enfermedad de Fabry, cierto tipo de sustancia grasa se acumula en las células de su cuerpo. Estrecha los vasos sanguíneos, lo que puede dañar la piel, los riñones, el corazón, el cerebro y el sistema nervioso.

Su médico puede llamar a la enfermedad de Fabry un "trastorno de almacenamiento". Por lo general, comienza en la infancia y es mucho más común en hombres que en mujeres.

Hay tratamientos que pueden marcar la diferencia en cómo te sientes en el día a día. Obtener el apoyo de su familia y amigos también es clave.

Causas

Contrae la enfermedad de Fabry de sus padres. Se transmite a través de los genes.

El problema es que su cuerpo no puede producir una enzima llamada alfa-galactosidasa A, que necesita para descomponer sustancias grasas como aceites, ceras y ácidos grasos. Cuando tienes la enfermedad de Fabry, o naciste sin esa enzima o no funciona bien.

Síntomas

Puede notar cosas como:

  • Dolor y ardor en las manos y los pies que empeoran con el ejercicio, la fiebre, el calor o cuando está cansado
  • Pequeñas manchas de color rojo oscuro que generalmente se encuentran entre el ombligo y las rodillas
  • Visión nublada
  • Pérdida de la audición
  • Zumbido en los oídos
  • Sudando menos de lo normal
  • Dolor de estómago, evacuaciones intestinales inmediatamente después de comer

La enfermedad de Fabry puede provocar problemas más graves, especialmente en los hombres. Estos pueden incluir:

  • Mayor probabilidad de sufrir un ataque cardíaco o un derrame cerebral
  • Problemas renales graves, incluida insuficiencia renal.
  • Alta presión sanguínea
  • Insuficiencia cardiaca
  • Corazón agrandado
  • Osteoporosis

Obtener un diagnóstico

Puede llevar mucho tiempo ser diagnosticado con la enfermedad de Fabry. Esto se debe a que los síntomas son comunes y pueden afectar a muchas partes diferentes del cuerpo.

Muchas personas que tienen la enfermedad de Fabry no son diagnosticadas hasta años después de que presentan los primeros síntomas. A menudo han consultado a varios médicos diferentes por diversos síntomas y, a veces, reciben un diagnóstico incorrecto.

Si su historial familiar sugiere que podría estar en riesgo de contraer la enfermedad de Fabry, es posible que desee preguntarle a su médico sobre la realización de pruebas genéticas.

Cuando vea al médico, le harán un examen físico y le harán preguntas como:

  • ¿Cómo te sientes?
  • ¿Qué te preocupa?
  • ¿Qué síntomas has notado?
  • ¿Cuándo empezaron esos síntomas?
  • ¿Qué enfermedades hay en tu familia?
  • ¿Has visto a otros médicos por este problema? ¿Qué te dijeron?

Si su médico cree que podría ser la enfermedad de Fabry, le pedirá que se haga un análisis de sangre para poder medir el nivel de alfa-galactosidasa A, o que realice una prueba de ADN.

Preguntas para su médico

Cuando el médico le diga que tiene la enfermedad de Fabry, puede que sea la primera vez que la conozca. Probablemente tenga muchas preguntas, especialmente si ha estado tratando de averiguar qué está causando sus síntomas durante mucho tiempo.

Es posible que desee comenzar haciéndole preguntas a su médico como las siguientes:

  • ¿Cómo diagnosticó la enfermedad de Fabry?
  • ¿Cómo ha afectado a mi cuerpo?
  • ¿Cuántas personas con enfermedad de Fabry ha tratado?
  • ¿Hay otros médicos que recomendaría que vea?
  • ¿Qué tratamiento recomiendas?
  • ¿Cómo sabremos si el tratamiento está funcionando?
  • ¿Cuáles son los efectos secundarios?
  • ¿Es necesario que otras personas de mi familia se realicen pruebas genéticas para ver si la tienen?
  • ¿Es probable que mis hijos contraigan la enfermedad de Fabry?

Tratamiento

Hay dos tratamientos. La más común es la terapia de reemplazo de enzimas, que reemplaza la enzima que falta o que no funciona correctamente. Esto permite que su cuerpo descomponga las sustancias de ácidos grasos como debería. También ayudará a aliviar el dolor y otros síntomas que causa la enfermedad de Fabry. Probablemente visitará un centro ambulatorio cada pocas semanas para que le inyecten la enzima en una vena.

Una opción más nueva es el medicamento oral migalastat. Se diferencia de la terapia de reemplazo de enzimas en que funciona para estabilizar las enzimas que no funcionan. Esto también ayuda a aliviar los efectos de la enfermedad en sus órganos.

Su médico también puede recomendar:

  • Fármacos para aliviar el dolor (recetados o sin receta)
  • Medicina para problemas de estómago
  • Anticoagulantes u otros medicamentos para los latidos cardíacos irregulares u otros problemas cardíacos.
  • Medicamento para la presión arterial, que también ayuda a proteger sus riñones

Es posible que necesite diálisis o un trasplante de riñón si la enfermedad de Fabry ha causado un daño renal grave.

También puede esperar realizarse pruebas periódicas para realizar un seguimiento de su desempeño. Estos pueden incluir:

  • Pruebas de sangre, orina y tiroides.
  • Electrocardiograma. Una enfermera u otro profesional médico colocará parches suaves y pegajosos en diferentes partes de su cuerpo. Estos parches miden las señales eléctricas de su corazón y pueden indicar qué tan rápido está latiendo su corazón y si tiene un ritmo saludable.
  • Ecocardiograma. Este es un ultrasonido de su corazón. Puede mostrar si todas las partes de su corazón están sanas y si está bombeando bien.
  • Resonancia magnética cerebral. Una imagen por resonancia magnética, o imagen por resonancia magnética, crea imágenes de órganos y estructuras dentro de su cuerpo.
  • Tomografía computarizada de su cabeza. La tomografía computarizada es una poderosa radiografía que crea imágenes detalladas del interior de su cuerpo.
  • Exámenes de la vista y la audición
  • Prueba de función pulmonar para ver cuánto aire inhala y exhala, y cuánto oxígeno llega a la sangre

Cuidando de ti mismo

Sea bueno consigo mismo. Haga las cosas que disfruta, pase tiempo con personas que sean buenas compañías y ahorre energía para las cosas que realmente le importan. Parte de eso puede implicar decir "no" con más frecuencia y dejar que las personas sepan qué le ayudaría.

Es posible que su familia y amigos no sepan mucho sobre la enfermedad de Fabry. Ayúdelos a entender lo que está sucediendo con usted. A veces, cuando las personas tienen afecciones graves de salud, se deprimen o se ponen ansiosas porque la afección es difícil de manejar. Su médico debe verificar cómo se siente, pero es posible que desee mencionarlo y pedir una derivación a un consejero. Hablar con alguien puede ayudar.

Que esperar

Aunque no existe cura para la enfermedad de Fabry, el tratamiento puede controlar sus síntomas.

Aunque es posible que no se sienta enfermo o parezca tener problemas, es importante que realice un seguimiento con los tratamientos y las pruebas que le sugiera su médico.


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